www74222com美国批准反义RNA作为第2款hATTR淀粉样变性药物

患有多发性神经病症状的hATTP患者分为3个阶段:第1阶段患者不需要步行辅助,第2阶段患者需要步行辅助,第3阶段患者依赖轮椅。最终,hATTR淀粉样变性患者会在症状发作的3-15年内导致死亡。目前,hATTR淀粉样变性患者的治疗选择非常有限。据估计,在全球范围内大约有5万例hATTR淀粉样变性患者。

www74222com ,“hATTR淀粉样变是一种致命的疾病,它会影响多个器官和身体系统,夺走了人们的工作能力,进行日常工作的能力”血液学专家、梅奥诊所内科名誉主席Gert说,“Tegsedi已经被证明可以使TTR降低近80%,这是经过验证的用于治疗这种疾病的方法。与安慰剂相比,使相当大比例的患者症状出现快速及持续的改善,和疾病指标的逆转,另外,自行注射的独立性不仅给病人,也给他们的照护者和家庭带来了便利。”

原文出处:

hATTR是一种罕见的进展性、系统性、致死性遗传性神经疾病,是由于TTR淀粉样蛋白异常形成和聚集并沉积在全身多个器官和组织,包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。在这些组织和器官中,TTR淀粉样沉积物的逐渐积累会导致感觉、运动和自主神经功能障碍,常常对患者生活的多个方面有致衰性作用。hATTR淀粉样变性患者常表现混合表型,并经历多发性神经病和心肌病的重叠症状。

Tegsedi是一种反义寡核苷酸(antisense
oligonucleotide)药物,可抑制突变型和野生型TTR蛋白的生成。在临床研究中,Tegsedi治疗使患者血清TTR蛋白水平相对基线显著降低。用药方面,Tegsedi具有每周一次、自我皮下注射的便利性。Tegsedi在治疗hATTR方面具有良好的效果和可操作性,患者神经病变和生活质量可获得实质性改善。

美国食品和药物管理局(FDA)近期批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性甲状旁腺素淀粉样变性(polyneuropathy
of hereditary transthyretin-mediated
amyloidosis,hATTR)成人患者。截止目前,该药物已经获批在美国、欧盟,和加拿大使用。

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